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유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방요법제로 던제라(Dawnzera, 도니달로센)이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.
아이오니스(IONIS)는 FDA로부터 12세 이상 유전성 혈관부종 환자의 발작 예방치료제로 '던제라'가 승인을 받았다고 21일(현지시간) 발표했다. 던제라는 80mg 단회용 오토인젝터 피하 자가주사제형으로 투여 간격은 4주 또는 8주로 기존 치료제 대비 투약의 편의성을 개선했다.
던제라는 유전성 혈관부종 환자를 위한 최초의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반 RNA(리보핵산) 표적치료제다. 도니달로센은 프리칼리크레인(prekallikrein, PKK)을 만드는 RNA를 억제해 단백질 생성을 줄인다. PKK가 감소하면 칼리크레인으로 전환되는 과정이 차단된다. 결과적으로 유전성 혈관부종(HAE)에서 실제 발작을 일으키는 주된 인자 브래디키닌(Bradykinin) 생성을 억제하는 기전이다.
기존 치료제의 경우 브래디키닌을 직접 억제하거나 칼리크레인 생성 경로를 차단하는 약물들로, 던제라는 RNA 표적치료제로 좀 더 근원적인 차단 기전을 갖고 있다는 차별점을 갖고 있다.
승인은 OASIS HAE(NCT05139810) 중추 3상에서 확인된 발작 억제 효과다. 24주 관찰에서 4주 간격 투여군이 위약 대비 월간 발작률 81% 감소를 보였고 두 번째 투여 이후 감소율은 87%까지 확대됐다. 중등도 이상 발작은 약 90% 줄었다.
장기효과를 평가한 공개연장 OASISplus 3상에서는 8주 간격군이 시간 경과에 따라 4주 간격군과 유사한 억제 효과를 보였고 1년 추적 결과 두 치료군 평균 기준선 대비 발작률 94% 감소가 관찰됐다.
또한 기존에 칼리크레인 억제제 라나델루맙, C1 에스테라제 억제제, 베로트랄스타트에서 던제라로 치료제를 바꾼 환자의 경우 16주간 평균 발작률이 기존 예방요법을 지속 투약받는 환자군 대비 62% 감소했고 환자 84%가 던제라를 선호했다.
안전성은 전반적으로 양호했다. 가장 흔한 이상반응은 주사부위 반응, 상기도 감염, 요로 감염, 복부 불편감이었다.
유럽 판권은 일본 오츠카가 보유하고 있다. 오츠카는 2023년 12월 19일 아이오니스에 선불금 6500만 달러에 유럽 판권을 확보한 바 있다.
대표적인 경쟁약물은 국내에서도 허가를 받은 다케다의 탁자이로, CSL 베링 베리너트, 이외 해가르다(Haegarda) 등이 있다.
유전성 혈관부종 HAE는 C1 에스테라제 억제제의 결핍 또는 기능 이상으로 손, 발, 복부, 얼굴, 후두 등 전신에 예측 불가능하고 반복적인 부종이 생기는 희귀 유전질환이다. 후두 부종은 기도 폐쇄로 생명을 위협할 수 있어 예방과 신속한 처치가 중요하다.
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