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FDA가 유전자치료회사 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 치료물질에 대한 긍정적 검토 입장을 철회했다.
네덜란드에 본사를 둔 유니큐어는 FDA가 AMT-130의 1/2상 임상데이터와 외부 대조그룹과의 비교시험이 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출을 지지하는 데 충분하다는 기존 입장을 철회했다고 3일(현지시간) 발표했다. 이는 지난 1년간 FDA와 진행된 긍정적 논의 내용 번복한 것이다.
유니큐어는 FDA의 피드백에 대해 ‘예상 밖’이라는 입장이다. 당시 FDA는 진행 중인 임상데이터와 자연경과를 보는 외부 대조그룹과의 비교시험이 신속승인경로에 따라 BLA 제출의 주요한 근거가 될 수 있다고 시사했다.
BLA 제출 시기는 현재 불분명한 상태다. 회사는 30일 이내에 최종 회의록을 받을 것으로 예상하고 AMT-130의 가속 승인을 위한 방법을 찾기 위해 “FDA와 긴급하게 상호 작용”할 계획이다.
AMT-130은 FDA로부터 4월 혁신치료제, 5월 첨단재생 의학치료제(RMAT) 지정을 받은 바 있다.
유니큐어는 미국에서 최선의 길을 모색하기 위해 FDA와의 협의를 지속하는 한편 유럽연합(EU) 영국 등 다른 규제당국과도 협의를 지속할 예정이다.
헌팅턴병은 19세기 의사 조지 헌팅턴이 명명한 희귀한 퇴행성 뇌 질환이다. 환자가 스스로 조절할 수 없는 이상한 운동 증상이 특징인데 마치 춤을 추는 것과 같다하여 ‘헌팅턴 무도병’이라고 불리기도 한다.
헌팅턴병은 부모에게서 물려받은 변이 유전자로 발생한다. 유전자 돌연변이로 인해 비정상적인 헌팅틴 단백질이 생성되면서 뇌세포 손상과 사멸을 불러온다. 보통 30~40대에 발병한다. 증상 발현 후 평균 생존 기간은 10~25년에 불과하다.
현재까지 헌팅턴병 치료는 기분 장애나 운동 증상 완화에 초점을 맞춘 약물들만 승인된 상태로, 질환 자체의 진행을 늦추는 치료법은 전무한 실정이다.
이러한 가운데 미국 바이오기업 유니큐어(UniQure)가 개발 중인 AMT-130은 질환의 진행을 늦추는 최초의 유전자 치료제로 주목받았다.
임상시험에서는 실제로 질병의 진행을 지연시키는 기전적 효능 신호가 관찰됐으나 최근 FDA가 외부 대조군 기반의 임상 데이터를 BLA(생물의약품허가신청) 근거로 인정하지 않겠다는 입장을 밝히면서 중대한 전환점을 맞게 됐다.
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