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미국 식품의약국(FDA)이 혈액암 치료에 사용되는 BCMA 및 CD19 표적 CAR-T 세포치료제에 대한 위험평가 및 완화전략(REMS) 프로그램을 전면 폐지했다. 이에 따라 CAR-T 치료제의 접근성과 사용 편의성이 크게 향상될 전망이다.
FDA는 26일(현지시간) 자로 아벡마(Abecma/제약사 BMS), 브레얀지(Breyanzi/BMS), 카브릭티(Carvykti/존슨앤드존슨), 킴리아(Kymriah/노바티스), 테카터스(Tecartus/길리어드), 예스카타(Yescarta/길리어드) 등 6품목 CAR-T 세포치료제에 대해 REMS 요건을 공식적으로 폐지했다고 밝혔다.
REMS는 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성 등 중대한 부작용 관리를 위해 요구됐던 안전성 프로그램으로, 인증받은 병원에서만 투약하는 등의 조건이 폐지됨에 따라 치료 접근성이 크게 개선될 것으로 기대된다.
이들 6개 품목 이외 지난해 11월 8일 FDA 승인을 받은 오토루스 테라퓨틱스(Autolus Therapeutics)의 아우카트질(Aucatzyl)의 경우 이미 REMS에서 제외된 바 있다.
FDA는 임상 및 시판 후 경험을 통해 의료계가 CRS와 신경독성을 충분히 진단하고 관리할 수 있는 수준에 도달했다는 평가에 따른 조치라며, 특히 "안전성을 확보하면서도 REMS가 요구하는 절차적 부담을 줄여야 할 시점"이라며 전면 폐지 배경을 설명했다.
이에 따라 CAR-T를 투여하기 위해 병원 및 클리닉이 별도 인증을 받아야 했던 요건과 CRS 발생 시 즉각 대응을 위한 악템라(토실리주맙/로슈)의 상시 구비 의무도 사라진다.
약품의 첨부 문서가 개정돼 투여 후 4주였던 모니터링 기간은 2주로 단축됐고, 차량 운전 금지 기간도 기존 8주에서 2주로 줄었다.
FDA는 “REMS 폐지를 통해 특히 대형 병원이 없는 지역 거주 환자들의 접근성이 개선될 것으로 기대된다”고 밝혔다.
다만 첨부 문서에는 CRS, 신경독성, T세포 유래 2차 악성종양에 대한 박스형 경고(블랙박스)는 그대로 유지된다.
한편 이번 결정은 CAR-T 치료제 시장 확대와 상용화에 있어 분기점이 될 것으로 전망된다. 의약품 블록버스터 품목 기준인 글로벌 매출 10억 달러(현재 환율 기준 한화 약 1조3600억 원) 이상을 기록한 세포치료제는 지난해 기준 길리어드의 '예스카타'가 유일할 정도로 성장세는 시장의 예상보다 더뎠다.
국내 허가되고 건강보험 급여가 되는 킴리아의 경우 국내 급여 약가가 3억 6000만 원으로 수억 원에 달하는 높은 약가로 각국의 급여권 진입에 어려움이 있었으며, 제품의 특성상 제조에 걸리는 시간이 길고 생산량이 많지 않다는 점 등이 발목을 잡았다.
이번에 치료제의 위험이 일반적인 투약 환경에서 관리 가능하다는 평가를 받게 됨에 따라 시장의 성장을 촉진하는 계기가 될 전망이다.
국내의 경우 급여권 진입에 성공한 킴리아 이외에 존슨앤드존슨의 카브릭티가 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 즉, FDA 승인 7품목 중 단 2품목만 국내 도입됐으며 1품목만 급여되고 있다.
CAR-T 세포치료제는 환자 자신의 면역세포인 T세포를 채취한 뒤, 암세포를 정확히 인식할 수 있도록 유전자를 조작해 다시 체내에 주입하는 차세대 면역항암제다. 주로 백혈병, 림프종, 다발골수종 등 혈액암에 사용되며, 기존 항암치료에 반응하지 않는 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다. 개별 환자에 맞춰 생산되고 단 1회 투여만으로도 장기 생존이 가능할 수 있다는 점에서 ‘원샷 맞춤형 치료’로도 불린다.
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