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희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 한 새로운 치료제가 국내 허가를 받았다.
식품의약품안전처는 체중 40kg 이상 성인과 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료에 사용하는 희귀의약품인 로슈의 피아스카이주(성분명 크로발리맙, Crovalimab)를 24일 허가했다고 밝혔다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지면서 혈관 내 용혈이 발생하고, 이로 인해 혈색소뇨 등 다양한 합병증을 동반하는 희귀질환이다.
피아스카이주는 이러한 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 치료제로, 보체 단백질 C5를 표적으로 하는 보체억제제다. 조혈모세포 장애로 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 차단해 적혈구 용해를 억제하는 기전이다.
이번 허가의 가장 큰 의미는 소아 환자에 대한 첫 승인이다. 기존 C5 보체억제제 계열 PNH 치료제는 성인 적응증을 보유한 아스트라제네카의 솔리리스와 울토미리스와 12세 이상 소아까지 적응증이 확대되면서 치료 접근성이 개선될 것으로 기대된다.
또다른 장점은 솔리리스, 울퇴리스와 달리 피하주사 제제라는 점이다. 투약은 4주마다 이뤄지져 솔리리스 2주, 울토미리스 8주사이에 위치한다.
이외 C3보체 억제제 계열 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로는 한독소비의 엠파벨리가 국내 허가, 출시돼 있다. 피하주사 옵션으로 주2회 투약한다.
식약처는 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 허가·심사 역량을 지속 강화하겠다고 밝혔다.
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