
Çѹ̾àǰ°ú GC³ì½ÊÀÚ°¡ °øµ¿À¸·Î ÁøÇàÇϰí ÀÖ´Â ¡®¼¼°è ÃÖÃÊ ¿ù 1ȸ ÇÇÇÏÅõ¿© Á¦ÇüÀÇ ÆÄºê¸®º´ Ä¡·á Çõ½Å½Å¾à¡¯¿¡ ´ëÇÑ ÁÖ¿ä ¿¬±¸ °á°ú°¡ Àü¼¼°è Èñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß ¿¬±¸ÀÚµéÀÌ ¸ðÀÎ ¼¼°è ÇÐȸ¿¡¼ ¹ßÇ¥µÆ´Ù.
Çѹ̾àǰÀº 4ÀϺÎÅÍ 9ÀϱîÁö(ÇöÁö½Ã°¢) ¹Ì±¹ »÷µð¿¡ÀÌ°í¿¡¼ ¿¸° ¡®WORLD Symposium 2024 ¡¯¿¡¼ ÆÄºê¸®º´ Ä¡·áÁ¦ ¡®LA-GLA¡¯°¡ ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ ´ëºñ ½ÅÀå±â´É¡¤Ç÷°üº´ ¹× ¸»ÃʽŰæÀå¾Ö °³¼±¿¡ ÀÖ¾î È¿´ÉÀÌ ¿ì¼öÇÑ °ÍÀ¸·Î È®ÀÎµÈ ¿¬±¸°á°ú 2°ÇÀ» Æ÷½ºÅÍ·Î ¹ßÇ¥Çß´Ù°í 18ÀÏ ¹àÇû´Ù.
ÆÄºê¸®º´Àº ¼º¿°»öü·Î À¯ÀüµÇ´Â Èñ±ÍÁúȯÀ¸·Î, ¸®¼ÒÁ» ÃàÀûÁúȯ(LSD¡¤Lysosomal Storage Disease)¡¯ÀÇ ÀÏÁ¾ÀÌ´Ù. ºÒÇÊ¿äÇÑ ¹°ÁúµéÀ» Á¦°ÅÇÏ´Â ¼¼Æ÷³» ¼Ò±â°ü ¡®¸®¼ÒÁ»¡¯¿¡¼ ´çÁöÁúÀ» ºÐÇØÇÏ´Â È¿¼Ò ¡®¾ËÆÄ-°¥¶ôÅä½Ã´Ù¾ÆÁ¦ A¡¯°¡ °áÇÌµÇ¸ç ¹ß»ýÇÑ´Ù.
ü³» 󸮵ÇÁö ¸øÇÑ ´çÁöÁúÀÌ °è¼Ó ÃàÀûµÇ¸é¼ ¼¼Æ÷µ¶¼º ¹× ¿°Áõ¹ÝÀÀÀÌ ÀϾ°í ÀÌ·Î ÀÎÇØ ´Ù¾çÇÑ Àå±â°¡ ¼¼È÷ ¼Õ»óµÅ »ç¸Á¿¡ À̸£´Â ÁøÇ༺ Èñ±Í³Ä¡ÁúȯÀÌ´Ù.
Çѹ̾àǰÀº À̹ø ¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ È®ÀÎÇÑ LA-GLAÀÇ ¡®¸®¼ÒÁ» ³» ¾ÈÁ¤¼º¡¯ ¡®¿¬ÀåµÈ »ýü ³» ¹Ý°¨±â¡¯ °á°ú¸¦ Åä´ë·Î ÆÄºê¸®º´ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ »õ·Î¿î ÆÐ·¯´ÙÀÓÀ» Á¦½ÃÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù°í ¼³¸íÇß´Ù.
ÇöÀç ÆÄºê¸®º´ ȯÀÚ´Â À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ±â¼ú·Î °³¹ßÇÑ È¿¼Ò¸¦ Á¤¸Æ ÁÖ»çÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÎ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý(Enzyme Replacement Therapy, ERT)À¸·Î ÁÖ·Î Ä¡·áÇÑ´Ù.
ÀÌ·¯ÇÑ 1¼¼´ë Ä¡·áÁ¦´Â 2ÁÖ¿¡ Çѹø¾¿ º´¿ø¿¡ °¡¼ ¼ö½Ã°£ µ¿¾È Á¤¸ÆÁֻ縦 ¸Â¾Æ¾ß ÇÏ´Â ºÒÆí»Ó ¸¸ ¾Æ´Ï¶ó Á¤¸Æ ÁÖÀÔ¿¡ µû¸¥ Ä¡·á ºÎ´ã¡¤ÁøÇ༺ ½ÅÀå±â´É ¾ÇÈ¿¡ ´ëÇÑ À¯È¿¼º ºÎÁ· µî ¿©·¯ ÇѰèÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù.
Çѹ̾àǰ°ú GC³ì½ÊÀÚ°¡ °øµ¿ °³¹ßÁßÀÎ LA-GLA´Â ±âÁ¸ 1¼¼´ë Ä¡·áÁ¦µéÀÇ ÇѰèÁ¡À» °³¼±ÇÑ ¡®Â÷¼¼´ë Áö¼ÓÇü È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦¡¯·Î ¿ù 1ȸ ÇÇÇÏÅõ¿© ¿ë¹ýÀ¸·Î °³¹ß ÁßÀÌ´Ù.
À̹ø ¿¬±¸¿¡¼´Â ÆÄºê¸®º´ µ¿¹° ¸ðµ¨¿¡¼ LA-GLA ¹Ýº¹ Åõ¾à½Ã ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ ´ëºñ ½ÅÀå±â´É ¹× ¼¶À¯È °³¼± È¿´ÉÀÌ È®ÀεƴÙ. ¶Ç ÆÄºê¸®º´ µ¿¹° ¸ðµ¨¿¡¼ LA-GLA ¹Ýº¹ Åõ¾à½Ã ¸»Ãʰ¨°¢ ±â´É ¹× À̸¦ °üÀåÇÏ´Â ½Å°æ¼¼Æ÷ÀÇ Á¶Á÷ÇÐÀû º´º¯ÀÌ À¯ÀÇÀûÀ¸·Î °³¼±µÆ°í, ´çÁöÁú ÃàÀû¿¡ ÀÇÇÑ Ç÷°üº® µÎ²² Áõ°¡ Çö»óµµ È¿°úÀûÀ¸·Î °³¼±µÆ´Ù.
Çѹ̾àǰÀº À̰°Àº ¿¬±¸ °á°ú¸¦ Åä´ë·Î LA-GLAÀÇ Èñ±ÍÀǾàǰÁöÁ¤(ODD) ¹× ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ(IND) ½ÅûÀ» ÁغñÇϰí ÀÖ´Ù.
Çѹ̾àǰ °ü°èÀÚ´Â ¡°Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀº ȯÀÚ¿Í °¡Á·µéÀÌ °Þ´Â Å« °íÅëÀ» °¨¾ÈÇÒ ¶§ Á¦¾à±â¾÷ º»¿¬ÀÇ »ç¸í°¨À¸·Î ³¡±îÁö ¸ÅÁøÇØ ³ª°¡¾ß ÇÏ´Â ¿µ¿ª¡±À̶ó¸ç ¡°»õ·Î¿î Ä¡·á ÆÐ·¯´ÙÀÓÀ» Á¦½ÃÇÏ´Â Â÷¼¼´ë ÆÄºê¸®º´ Ä¡·áÁ¦¸¦ ¼º°øÀûÀ¸·Î »ó¿ëÈÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ¿¬±¸ ¿ª·®À» ÁýÁßÇØ ³ª°¡°Ú´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí Çѹ̾àǰ°ú GC³ì½ÊÀÚ´Â 2020³â LSD Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ Â÷¼¼´ë Çõ½Å½Å¾à °øµ¿°³¹ß °è¾àÀ» ü°áÇßÀ¸¸ç Èñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß ±Û·Î¹ú Çõ½Å½Å¾à °³¹ßÀ» ¸ñÇ¥·Î °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇϰí ÀÖ´Ù. ÇöÀç Çѹ̾àǰ°ú GC³ì½ÊÀÚ´Â ¹°Àû¡¤ÀÎÀûÀÚ¿ø ±³·ù ¹× ¿¬±¸Çù·ÂÀ» ÅëÇØ ¾ç»ç R&D ¿ª·®ÀÇ ½Ã³ÊÁö¸¦ ³ôÀ̰í ÀÖ´Ù.
ÈÄ¿øÇϱâ